这10大重磅药物，有望获批
来源：转载 赛柏蓝 | 发表时间：2023-07-14
2023年上半年，FDA共批准了36项BLA（Biologic License Application，生物药上市许可申请）和NDA（new drug application，新药申请），其中BLA 10项，NDA 26项。下半年CDER（药物评价与研究中心）与CBER（生物制剂评价与研究中心）还将面临多项申请的PDUFA（处方药使用者费用法案）日期，其中包含多项令人关注的项目。
• 研发机构：渤健和Sage
• 适应症：重度抑郁症和产后抑郁症
• PDUFA日期：2023年8月5日
图1. Zuranolone结构式，来源：药渡数据，下同Biogen和Sage Therapeutics联合开发的Zuranolone有可能成为重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的首个速效疗法。Zuranolone是一种神经活性类固醇，可作为GABA-A受体的正变构调节剂，在临床研究中显示出对抑郁症状的快速和持续改善。在PPD的III期试验中，zuranolone实现了主要终点和关键的次要终点，与安慰剂相比，抑郁症状在统计学上显著减少。Zuranolone在其III期MDD试验中，同样达到了其主要终点和关键的次要终点，用药三天后抑郁症状实现了统计学意义的显著降低。Zuranolone的最大看点来自于它的快速起效，这对于重度抑郁症和产后抑郁症这样的适应症尤为重要。如果获得批准，这将是市场上第一个为期14天疗程的抑郁症治疗药物。目前对这些疾病的治疗方案都是长期的，6-8周内产生疗效。FDA于2月接受了Zuranolone的新药申请（NDA），并授予其优先审查权。图2. Tecentriq示意图
罗氏正在努力寻求将其重磅药物——抗PD-(L)1疗法Tecentriq（阿替利珠单抗，atezolizumab）的皮下注射制剂针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的批准。
2022年8月报告的III期IMscin001研究数据显示，在晚期NSCLC患者中，Tecentriq皮下注射制剂药效不劣于静脉注射。Tecentriq的皮下注射配方将治疗时间缩短到几分钟，而静脉输注则要长达一个小时。Tecentriq的皮下注射制剂的批准，可能意味着直至2032年Tecentriq将拥有更多的市场独占权。• 研发机构：Alnylam和Ionis/阿斯利康• 适应症：AATR （transthyretin amyloidosis，转甲状腺素蛋白淀粉样变性）心肌病和ATTR多发性神经病• PDUFA日期：2023年10月8日和2023年12月22日
ATTR适应症领域可能会在今年第四季度获得两项新的FDA批准，互为竞争对手的Alnylam和Ionis/AstraZeneca都在积极地寻求新的适应症。10月，FDA将决定patisiran的补充批准，用于与ATTR相关的心肌病。12月，Ionis和AZ的eplontersen将接受审查，用于ATTR多发性神经病（ATTRv-PN）。
Patisiran是一种RNAi疗法，已经被批准用于治疗ATTRv-PN，商品名为Onpattro，于2018年获得批准。在伴有心肌病的ATTR中，patisiran在随访12个月后与安慰剂相比，对功能和生活质量均显示出有利影响。与此同时，Ionis和AZ也希望通过他们的反义药物eplontersen打入ATTR市场。在一项III期试验中，47%的服用该eplontersen的患者表现出神经病变的改善。肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的过继细胞疗法在黑色素瘤的治疗中势头强劲，但迄今为止，还没有公司在这个领域成功撞线。这种空白状态可能会在今年11月发生突破，届时，FDA将对Iovance Biotherapeutics的晚期黑色素瘤药物——lifileucel做出决定。
Iovance于3月向FDA提交了BLA文件。除了可能是首个晚期黑色素瘤患者的个体化一次性细胞疗法外，lifileucel还将是不可切除或转移性黑色素瘤在先前抗PD-1/L1治疗和靶向治疗之后进展的患者的治疗首选。Lifileucel在三年多的随访中获得了31%的客观缓解率，其中42%的反应持续两年或更长时间。BrainStorm Cell Therapeutics的NurOwn，它对抗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的漫漫长路有望在12月初抵达终点。这家总部位于以色列和纽约的生物制药公司原本要在2021年就递交BLA申请，但 FDA表示，他们的III期试验没有收获支持BLA所需的实质性证据。目前，该试验达到了主要的治疗反应终点，34.7%的患者在ALS功能评定量表中（ALSFRS-R）每月改善1.5分，治疗改善效果良好。
